히트뉴스 : 인간화 마우스, 생소합니다. 인간화 마우스는 무엇인지, 회사가 왜 메인 사업 모델로 내세웠는지 궁금합니다.

정보영 : 마우스를 인간화 시켜놨다고 보면 편해요. 저희 회사 사명이 휴믹인데 사람을 뜻하는 Human과 따라한다는 뜻을 가진 mimic이 합쳐진 거예요. 마우스로 인간의 비슷한 모습을 만들어 낸다는 의미죠.

만드는 방법을 간단하게 설명 드리면 인간의 혈액에는 말초혈액단핵세포(Peripheral Blood Mononuclear Cell, PBMC)라고 백혈구에서 생성되는 면역글로불린이 뭉쳐져 있는 것을 분리해 놓은 게 있습니다. 이 PBMC를 면역결핍마우스한테 주사해서 마우스를 인간화 시키는 겁니다.

또 하나의 장점은 마우스의 크기가 작다는 것이다. 투여량이 적으니 경제성도 높은 데다가 인간 임상에 필요한 최대 몇 년을 두 세달로 단축할 수 있어 세계적으로 각광받고 있다. 정 대표는 인간화 마우스의 또다른 장점을 설명한다.

정보영 : 면역항암제 시장이 성장하고 있습니다. 면역항암제는 암세포를 공격하는 게 아니라 암세포 주변에 있는 면역세포를 증식시켜서 암세포를 자체적으로 공격할 수 있게 만들어요. 면역항암제 개발에서는 동물실험도 인간의 면역체계로 실험해야 하는데요. 이것의 마지막 확인 단계가 인간화마우스라고 보면 됩니다.

히트뉴스 : 결국 인간화마우스는 임상 성공 가능성을 더 올려줄 수 있는 방법 중 하나로 정리되는데 맞나요?

정보영 : 네 맞습니다. 사실 IND 파일링할 때 '인간화마우스 자료를 제출해야 된다'는 규정은 없어요. 기술이전(L/O)을 할 때 전임상 결과로 많이 하는데, 그때 한번 더 확인할 수 있는 단계라고 보시면 됩니다.

적응증마다 다르지만 비임상 시험결과를 기반으로 임상까지 성공하는 경우가 10%가 안돼요. 임상의 경우 1상에서 2상, 3상으로 갈 때마다 비용과 시간이 엄청나게 소요되는데요. 인간화마우스를 통해 임상 성공 확률을 올려 임상에서 필요한 시간과 비용을 단축시키는 게 목적입니다.

히트뉴스 : 회사의 사업 영역과 관련해서 비임상도 유효성, 독성 등 분야가 다양합니다. 휴믹의 주력 분야는 무엇인가요?

정보영 : 저희는 유효성만 하고 있습니다. 저희가 2023년 3월에 코아스템켐온으로부터 투자를 받아 설립된 회사인데요. 독성은 코아스템켐온과 협력하고 있고 현재 저희는 유효성에 집중하고 있어요.

휴믹에서 인간화 마우스로 할 수 있는 유효성 평가는 크게 △항암 △염증성 장질환 △자가면역 질환 △호흡기 질환 △간질환 △신장 질환 △뇌질환 △대사질환이다. 특히 회사가 꼽은 '원픽'은 항암 분야다. 항암제 신약개발 경험이 있는데다가 면역학 전공자까지 실험실에 배치했기에 작년 기준 대략 절반 정도가 항암을 진행했고 올해는 항암의 비중이 더 클 것으로 예상된다.

정보영 : 저희가 지금 진행하고 있는 서비스 중 또 하나가 PADO인데요. 여기서 사용하는 PDX(Patient-derived xenograft) 모델을 이용해서 표적항암제 시장까지 타깃으로 삼아 항암 부문을 더 확대할 계획입니다. 최근에 시장이 ADC, TPD에 이어 표적항암제 시장도 같이 커가고 있거든요.

PADO는 환자 유래 오가노이드 기반 기술을 의미합니다. 인체 유래 조직을 오가노이드화 시켜서 동일한 인체 의료 조직 오가노이드로 동일한 마우스 모델을 만들어서 in vitro랑 in vivo를 동시에 할 수 있게 하는 서비스예요. 여기서 면역결핍마우스에 인체유래조직을 심어서 정확성을 높인 것을 PDX 모델이라고 부릅니다. 동물 실험이지만 인간의 조직을 이용해 치료 효과를 더 높은 정확도로 예측할 수 있습니다. 그리고 인체 유래 조직에는 정확한 돌연변이 마크가 있는데요. 이 약물을 개발하는 회사 대상으로도 사업성이 생깁니다.

히트뉴스 : 전반적으로 CRO가 어려운 상황인데, 설립 1년도 안된 시점에 흑자를 유지하고 있어요. 앞서 말씀하신 고객의 수요를 빠르게 파악하고 집중한 것 외 휴믹의 독자적인 장점은 또 무엇이 있을까요?

정보영 : 저희가 할 수 있는 것을 파악해서 그 부분에 집중하되 '객관화'가 필수입니다. 저는 R&D를 하던 연구원 출신이지만 지금은 사업총괄대표를 하고 있는 입장인데요. 이전에 연구를 했다 보니 이들이 어떤 것을 필요로 하는지 빠르게 파악할 수 있었습니다.

또 사업개발은 고객의 입장과 같다고 느꼈어요. 제가 기술을 잘 알고 믿고 있어야 고객을 설득할 수 있기 때문이죠. 초기는 사람을 믿고 계약을 하더라도 재계약은 기술이 마음에 들어야 하거든요. 저희가 높은 재계약율을 기록한 것도 시장과 전영역을 파악해 기술을 객관화한 것이 한몫했다고 생각합니다. 게다가 저뿐만 아니라 서기호 대표님과 손승환 대표님 모두 연구를 하시던 분들이라 신약개발에 대한 이해도가 높은 것도 장점이라고 여깁니다.

그외 차별점이라고 한다면 MOU를 통해 '잘하는 것을 더 잘하게' 하는 것도 있을 것 같아요. 멀티오믹스가 각광받고 있어서 '달톤'이라는 회사와 협업을 하고 있고요. 비임상 단계지만 앞단은 in vivo에서 in vitro로 하고 있고, 뒷부분인 독성은 켐온에게 넘기고 있습니다. 물질 생산이 필요하면 프로티움사이언스와 같이 하고, 임상은 GCCL과 협력하고 있습니다.

그리고 실험 동물로 얘기하자면 저희가 마우스를 주로 사용하긴 하지만 랫이나 돼지, 비글 등도 쓰거든요. 하지만 돼지나 비글은 다른 공간을 이용해서 하고 직접 사이트 이용은 마우스와 랫에만 한정돼 있습니다. 이런 식으로 앞으로도 여러 기업들과 꾸준히 MOU를 할 생각입니다.

히트뉴스 : 사업총괄 대표로 승진하셨습니다. 서기호ㆍ손승환 대표와 역할은 어떻게 다른가요? 사업총괄 대표로서 이루고 싶은 다짐도 듣고 싶습니다.