진코어는 자사에서 개발 중인 헌팅턴병 유전자치료제가 국가신약개발사업단(KDDF)의 2023년 2차 국가신약개발사업 유효물질단계 연구과제에 선정됐다고 밝혔다. 

이번 과제로 진코어는 유전자치료제 개발에 필요한 연구비를 3년간 지원받는다. 

헌팅턴병은 헌팅턴 유전자에 존재하는 특이서열의 반복이 비정상적으로 증가되어 나타나는 유전질환으로 무도증, 정신증상 및 치매가 주된 증상이다.

진코어는 독자기술인 초소형 유전자가위 기술인 TaRGET (Tiny nuclease, augment RNA-based Genome Editing Technology) 플랫폼을 사용하여 신경세포의 기능저하에 관련된 원인유전자를 교정하는 치료제를 개발할 계획이다.

진코어의 김용삼 대표는 “국가신약개발사업의 지원을 바탕으로 희귀 유전질환에 대한 유전자치료제 개발을 위해 최선을 다하겠다”고 전했다.

국가신약개발사업은 국내 제약‧바이오 산업의 글로벌 경쟁력 강화와 의약 주권 확보를 위해 제약기업과 학‧연‧병의 오픈 이노베이션 전략을 바탕으로 신약개발 전주기 단계를 지원하는 범부처 국가 R&D 사업이다.

진코어는 현재까지 총 207억의 투자유치에 성공하였으며 최근 글로벌 제약사와 기술이전 계약을 성사시키는 등 초소형 유전자가위기술기반 유전자치료제 개발에 박차를 가하고 있다.