코넥스트는 급성 이식편대숙주질환(acute graft-versus-host disease, aGVHD) 치료제 후보물질인 CNT101 (성분명: Xempritolimod)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 받았다고 밝혔다.

급성이식편대숙주질환은 동종 조혈모세포 이식 후 발생할 수 있는 치명적인 합병증으로, 현재까지 효과적인 치료 옵션이 제한적이다. CNT101은 이러한 급성이식편대숙주질환을 예방적으로 치료할 수 있는 혁신적인 치료제로 혈액암 치료의 성공률을 높일 수 있을 것으로 기대된다.

CNT101은 상피세포와 면역세포에 발현하는 TLR5 수용체에 작용하는 재조합 단백질로 방사선 피폭에 따른 급성 방사선 증후군 치료제로 개발된 물질이다. CNT101은 전신방사선조사를 이용하는 조혈모세포이식 과정에서 방사선독성에 의한 위장관계 조직 손상을 최소화 할 수 있으며 이를 통해 GVHD의 발생을 예방할 수 있다. CNT101은 방사선 독성은 완화시키지만 혈액암 치료에 있어 중요한 항암(이식편대종양(GVT)) 효과는 유지시키기 때문에 여러 장점을 갖는 방사선 기반의 전처치 요법을 보완할 수 있으며, 기존 치료법에서 GVHD 억제를 위해 사용하는 MTX등 면역억제제 사용도 최소화 할 수 있어 감염으로 인한 사망도 낮출 수 있을 것으로 기대된다.

코넥스트 이우종 대표는 "이번 FDA의 희귀의약품 지정 승인을 통해 글로벌 시장 진출을 위한 중요한 발판을 마련했다"며, "이번 지정을 계기로 임상 개발을 가속화하여 혈액암으로 고통받는 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있도록 최선을 다할 것이다"라고 밝혔다. 미국 FDA의 희귀의약품 지정 제도는 치료제가 희귀질환의 예방 또는 치료에 있어 혁신적인 가능성을 보일 때 부여되며, 이를 통해 세금 감면, 약 60억원 수준의 허가 신청비용 면제, 7년 간의 시장 독점권 부여 등 다양한 혜택을 받을 수 있다. 

한편 코넥스트는 재조합 TLR5 agonist (CNT101)과 재조합 collagenase(콜라겐 분해효소, CNT201) 기술을 바탕으로 다양한 적응증의 바이오신약을 개발하고 있는 임상단계 바이오텍이며 벤처창업진흥유공 국무총리 표창을 수상한 바 있다.