- KL1333, 임상 단계의 유전적 미토콘드리아 이상 질환 치료 후보물질로, 지난 2017년 Abliva 사에 기술이전

- 바스젠바이오 DEEPCT 솔루션을 통한 KL1333을 포함하는 이미다졸 유도체의 약물 적응증 확장 모색

바스젠바이오(대표 장일태, 김호)가 영진약품(대표 이기수)과 임상 2/3상에 진입한 KL1333을 포함하는 이미다졸 유도체 약물 적응증 확장 탐색을 위해 20일 공동 연구개발 계약을 맺었다. 

영진약품의 KL1333은 지난 2017년 스웨덴 Abliva 사에 기술이전한 미토콘드리아 이상 질환 치료 후보물질로, 2017년, 2018년 유럽의약품청(EMA)과 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정받았다. 또한 작년 9월, 미국 FDA로부터 패스트트랙을 지정받아 개발 속도를 높이는 상황이다.

KL1333은 세포의 에너지 대사에서 중심 보효소(補酵素, Coenzyme)인 NAD+의 세포 내 수준을 조절해 호기성 에너지 생산을 촉진하고, 젖산의 축적을 줄이며, 자유 라디칼의 생성을 억제함으로써 미토콘드리아 기능을 개선한다고 입증된 바 있다. 

바스젠바이오의 DEEPCT (DEEP learning-based Clinical Trials)는 멀티 오믹스 데이터 기반 약물 효과 및 안전성 시뮬레이션 기술로, 임상시험에 사용되는 방법론인 무작위 대조군 임상시험(Randomized Controlled Trials, RCT)에 가장 가까운 신약개발 솔루션이다. DEEPCT를 통해 신규 타깃 발굴, 약물 재창출, 약물 반응 바이오마커 발굴 등이 가능하다. 또한 DEEPCT는 156,000명의 혈액 및 임상 데이터를 포함한 ‘K-Biobank’, 77만 명 이상의 다인종 코호트 및 질환 특이 데이터를 기반으로 개발되었으며, 이는 신약개발에 있어 노블 타깃 발굴 가능성을 높이는 중요한 바탕이 된다.

바스젠바이오의 김호 대표는 “자사의 DEEPCT 솔루션을 통해 임상 2/3상 단계의 약물 후보인 KL1333을 포함하는 이미다졸 유도체 약물 적응증 확대 가능성을 탐색하고, 영진약품과의 다양한 후속 연구개발로 신약 개발 경쟁력을 제고하는 데 협력할 것”이라고 밝혔다.

한편, 올해 1월 바스젠바이오의 DEEPCT 솔루션을 활용한 통풍 치료제 신규 적응증 도출 연구 논문이 세계 3대 과학 저널 중 하나인 네이처(Nature)의 자매지인 사이언티픽 리포트(Scientific Reports)에 게재되면서 기술의 실효성이 검증된 바 있다.