뉴라클제네틱스의 김종묵 대표가 6월 14일 여의도 63빌딩 컨벤션센터에서 열린 ’2022년 57회 발명의 날 기념식’에서 특허청장 표창을 수상했다.

 발명의 날 기념식은 창의적 아이디어와 발명 진흥으로 국가경제 발전, 일자리 창출에 기여한 발명인 및 발명유공단체의 열정과 정신을 격려하는 행사다. 김종묵 대표는 ▲‘고효율 AAV 유전자 전달체’ 기술의 국내외 특허출원 ▲노인성황반변성 유전자치료제 개발 ▲신경질환 유전자치료제 개발 ▲유전자치료제 분야 지식재산 권리화를 통해 유전자치료제 분야의 특허창출 및 국가경쟁력 강화에 기여한 공로를 인정받았다. 

 뉴라클제네틱스는 2018년 설립된 바이오벤처로, 아데노부속바이러스(adeno-associated virus, AAV) 벡터 기반의 유전자치료제를 개발하고 있다. 

 뉴라클제네틱스는 ‘고효율 AAV 유전자 전달체’ 플랫폼 기술의 미국 특허 및 PCT 출원을 완료하였으며, 항체신약 전문 연구개발기업 뉴라클사이언스로부터 신경/혈관 재생에 관여하는 NGDF 항체 유전자 기술에 대한 전용실시권을 확보하였다. 

 회사는 ▲습성 노인성황반변성을 포함하는 안과질환, ▲알츠하이머, 신경병성 통증, 그리고 근위축성 측삭경화증을 포함하는 신경질환 분야의 유전자치료제 후보 물질을 발굴하고 개발 중이다.

 뉴라클제네틱스의 ‘고효율 AAV 유전자 전달체’ 기술이 적용된 유전자치료제는 반복 투여가 필요 없고, 낮은 용량에서도 뛰어난 치료 효과를 낼 수 있을 것으로 예상되어 부작용 가능성 및 치료제 생산단가를 낮출 수 있을 것으로 기대된다. 

 ‘고효율 AAV 유전자 전달체’ 기술이 적용된 선도 파이프라인인 NG101는 습성 노인성황반변성(wAMD)이 주요 타깃이다. 습성 노인성황반변성은 노화에 따라 황반이 퇴화해 시력의 감소 또는 상실을 초래하는 안과 질환이다. 

 현재 뉴라클제네틱스는 AAV 기반 유전자 치료제 'NG101'의 임상시험 진입을 위해 후보물질 관련 비임상시험과 GMP(Good Manufacturing Practice) 생산을 진행 중이며, 2023년 상반기 해외 임상 1/2a상 진입을 목표로 하고 있다.