□ FDA는 6월 27일 보도자료를 통해 자가 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제에 대한 접근 장벽을 완화하기로 발표함.

 - BCMA(B-cell maturation antigen)및 CD19(Cluster of Differentiation 19)을 표적으로하는 CAR-T치료제는 다발성 골수종과 특정 유형의 백혈병 및 림프종과 같은 혈액암을 치료하기 위해 승인된 세포유전자 치료제로 6월 27일 FDA는 이 치료제의 위험 평가 및 완화 전략(REMS, Risk Evaluation and Mitigation Strategy) 요건을 삭제함.

□FDA는 CAR-T 세포 면역치료제의 이점이 위험성을 상회한다고 보장하는데 있어 더 이상 REMS가 필요하지 않기 때문에 관련된 의약품들에 적용되었던 REMS를 삭제하기로 발표하였음. 

 - 해당 의약품은 BMS의 아베크마(Abecma, idecabtagene vicleucel) 및 브레얀지(lisocabtagene maraleucel), 존슨앤드존슨의 카빅티(Carvykti, ciltacabtagene autoleucel), 노바티스 킴리아(Kymriah, tisagenlecleucel), 길리어드 사이언스의 테카투스(brexucabtagene autoleucel) 및 예스카타(axicabtagene ciloleucel) 등 6개임.

□ FDA는 REMS가 삭제되어도 CAR-T세포 면역치료제의 위험성 정보인 사이토카인 방출 증후군 및 신경계 독성은 박스 경고문과 복약 안내서, 제품 라벨을 통해서 적절히 전달될 수 있다고 밝힘.

□ 이번 FDA 요건 완화 발표에 BMS, 길리어드 등 글로벌 기업들은 환영한다고 말하며, 정체되어 있는 CAR-T 치료제 시장이 활성화 될 것으로 기대하고 있음.

□ 다만, FDA는 REMS는 삭제되었지만 제조업체가 의약품을 투여한 후 15년 동안 환자의 추적 관찰을 통해 2차 악성종양 및 장기 안전성을 평가하는 시판 후 관찰 안전성 연구를 수행해야 한다는 요건은 변경되지 않는다고 말함.