- 2년여에 걸친 글로벌 FSHD 최고 권위 기관의 검증·실사(due diligence)를 거쳐 기술성·상업성 입증

- 세계 최초 경구용 CLIC1 조절제, 손상된 근육환경 개선 목표… 2026년 하반기 FSHD 임상 진입 계획

[서울 = 2026년 6월15일] 신약개발 전문기업 ㈜노브메타파마(이하 NMP)는 캐나다의 대표적 FSHD 전문 비영리기관인 FSHD Canada Foundation(이하 FSHD Canada)과 안면견갑상완형 근이영양증(FSHD) 치료제 후보물질 ‘Cyclo-Z’의 임상 개발 및 라이선스 협력계약을 체결했다고 15일 밝혔다. 이번 계약으로 NMP는 FSHD Canada로부터 임상 2상 및 환자 즉시 투여(Open-Label) 임상시험 비용을 지원받게 된다.

이번 협력은 FSHD Canada가 약 2년에 걸쳐 Cyclo-Z의 비임상 효능, 안전성 및 상업화 가능성을 다각도로 검증·실사한 끝에 도달한 결정이다. 치료제가 전무한 FSHD 분야에서 가장 권위 있는 환자·연구 네트워크가 직접 임상비용을 지원하기로 한 것은, Cyclo-Z의 기술성과 상업성을 동시에 공인한 것으로 평가된다.

미충족 의료 수요 극심한 희귀질환 — 승인 치료제 ‘0’

FSHD는 성인에서 가장 흔한 유전성 근이영양증의 하나로 전 세계 약 8,000명당 1명에게 발병하며, 미국·유럽에서만 약 4만5천~8만7천 명의 환자가 있는 것으로 추정된다. 얼굴·어깨·상완에서 시작해 전신 근육의 위축·약화로 진행되고 환자의 약 20%가 휠체어에 의존하게 되지만, 현재 전 세계적으로 승인된 치료제는 단 하나도 없다. 미충족 수요가 극심한 희귀질환인 만큼 FDA 등 규제당국이 가속·조건부 승인 경로를 열어두고 있어, 임상 2상 결과에 따라 2상 이후 조건부(신속) 판매허가가 가능하며 시장성 또한 매우 높은 것으로 평가된다.

Cyclo-Z의 차별점 — 세계 최초 경구용 CLIC1 조절제, 넓은 응용 범위

개발 중인 대다수 FSHD 치료제가 질환 원인인 DUX4를 직접 억제하는 RNA·유전자치료제인 반면, Cyclo-Z는 천연 환형 이펩타이드 Cyclo(His-Pro)와 아연의 복합제로 작용하는 세계 최초의 경구용 CLIC1 조절제다. 손상된 근육의 세포 환경 자체를 개선(에너지 대사 회복·만성 염증 억제·근위성세포 활성화)하는 것을 목표로 하므로, 특정 유전자 변이에 국한되는 유전자치료제와 달리 응용 범위가 넓다. 특히 DUX4 억제제가 보장하지 못하는 ‘이미 손상된 근육의 회복’을 보완할 수 있어, 유전자·RNA 치료제와의 병용요법(combination)에도 매우 적합한 자산으로 평가된다.

향후 계획 — 2026년 하반기 FSHD 임상 진입

NMP는 이번 협력을 토대로 2026년 하반기 중 FSHD 임상 진입을 계획하고 있으며, 북미 임상 사이트와의 협력 강화, IND 신속 제출, 바이오마커 기반 가속·조건부 승인 경로 모색, 글로벌 빅파마와의 라이선싱·공동개발 협의를 동시에 추진할 방침이다.

Neil Camarta FSHD Canada 설립자 겸 대표이사는 “우리는 근육이 더 약해지는 것을 멈추는 데 그치지 않고 잃어버린 근육을 되찾기를 바라며, 그 목적을 위해 수년간 화합물을 선별해 왔다”며 “Cyclo-Z와 함께 근육 재생을 목표로 임상에 진입하게 되어 매우 기쁘다. 시간이 곧 근육이다(Time is muscle)”라고 말했다.

황선욱 NMP 대표이사는 “치료제가 없는 FSHD 분야에서 세계 최고 권위 기관의 오랜 검증을 거쳐 Cyclo-Z의 가치를 공인받은 것은 회사 역사상 중요한 이정표”라며 “FSHD를 시작으로 GLP-1 유발성 근감소증, 당뇨병성 신증(DKD) 등 Cyclo-Z 파이프라인 전반의 상업화를 가속하겠다”고 밝혔다.